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抗癌“神药”，一脚踢开千亿市场大门

出品 | 虎嗅医疗组

作者 | 陈广晶

编辑 | 王一鹏

头图 |视觉中国

细胞疗法终于踢开了实体瘤治疗的大门，又一次冲破低谷实现了绝地反杀。

中国的春节刚过，美国生物技术公司Iovance Biotherapeutics就宣布，FDA已经批准该公司的Amtagvi（lifileucel）用于晚期黑色素瘤治疗，成为全球首个用于实体瘤的细胞疗法。这一消息也一举将人们对此类疗法及相关研发企业的信心重新推向了巅峰。

事实上，因为癌症越来越高发的趋势，龙年春节还没过完，关于肿瘤治疗的新消息就开始蠢蠢欲动了，肿瘤疫苗、ADC等都是颇受关注的领域。只是，没想到是细胞疗法意外出线了——就在此前，这种疗法还因为出现不良反应而备受打击。

某种程度上，细胞疗法是可以“治愈”癌症的。在已获批或仍在研的产品应用、试验中，不乏肿瘤彻底消失、病程已到晚期却又重获新生的个案。在这些案例加持下，价格高达40多万美元（折合人民币300万元左右）的药品，也能在全球范围内卖出数十亿美元的总营收。

然而，这类药在2023年底受到了重挫。FDA终于公布了对细胞疗法不良反应问题的调查报告，证实其在“治癌”的同时也可能“致癌”。

调查发现，有多名患者用药后患上了新的血液肿瘤，尽管用药和患癌之间的相关性还在研究中，监管部门还是给所有6款已在美国上市的产品集体加上了“黑框”警告。

美国本来就是细胞疗法最大的市场，作为最高级别的警告，“黑框”警告不仅令相关产品商业化前景增加了不确定性，也给整个赛道发展都蒙上阴影。一时间，上市公司股价大跌、没上市企业IPO受阻。这个热热闹闹的新药研发赛道一夜入冬。有行业人士直言，这是细胞疗法的至暗时刻。

从这个角度看，Amtagvi的获批对整个细胞疗法都是一大利好。2月20日以来，Iovance公司在美股的股价累计涨幅超过了70%，相关企业的股价也在快速反弹。这是投资界对细胞疗法信心重振的表现。

“Amtagvi获批对细胞疗法是重要的里程碑进展，至少证明了细胞疗法对实体瘤有成药性。”一位长期从事肿瘤药研发的医药行业资深人士向虎嗅表示。

在提振信心之外，更重要的是，这一疗法也揭开了人类肿瘤治疗的新可能。

晚期恶性肿瘤也可治愈

细胞疗法终于在实体瘤这块硬骨头上狠狠啃下了一口。

评估Amtagvi的是一项安全性、有效性的全球多中心多队列临床试验，根据FDA公布的信息，在符合条件的73例患者中有31.5%病情缓解，其中3例肿瘤消失，20例肿瘤减小。对治疗有反应的患者中，有43.5%的患者至少在12个月内保持住了治疗的成果，肿瘤没有进展，也没有死亡。

仅从数字看，30%多的有效率似乎并不高，但是在没有太多好的治疗方法的黑色素瘤领域就不同了，在此之前，一线主流单药治疗的总体缓解率只有20%左右。

更何况，很多受试者是经过三线以上治疗的晚期患者，肿瘤已多处转移，根本没有有效疗法了，一般来说只剩下七八个月的生存期。这样的治疗效果，算得上是绝处逢生了。

lovance去年公布的研究结果中，有患者的治疗效果已经保持了4年多（59.9个月）。业界认为，这说明Amtagvi的作用效果持续时间较长，也是该药的优势之一。

而这些结果也在指向一个事实，就是使用这类药品有可能在实体瘤（目前是黑色素瘤）领域续写“艾米莉式”的奇迹。

艾米莉是在讲到细胞疗法时无法绕过的人物。2010年5岁的艾米莉患白血病晚期，已经到了只能接受临终关怀的阶段，这个时候她接受CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞疗法，细胞疗法的“前锋”），新疗法彻底杀光了肿瘤细胞，治愈了她，也成了激励细胞疗法研发的动力之一。

到2023年5月，艾米莉18岁，已经度过了无癌症的第11年。

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